Amylon Therapeutics rondt eerste fase startkapitaal af, Focus op aandoeningen van het centraal zenuwstelsel.

Belangrijkste updates

• Amylon Therapeutics B.V. is een spin-off bedrijf van ProQR Therapeutics N.V., een aan NASDAQ genoteerd biofarmaceutisch bedrijf gevestigd in Leiden, Nederland.
• Amylon kondigt de succesvolle afsluiting van zijn eerste investeringsronde aan.
• Amylon zal dit kapitaal gebruiken voor de verdere ontwikkeling van AT-010, een kandidaat-geneesmiddel gericht op de Katwijkse ziekte.

LEIDEN, Nederland, 12 September 2017 – Amylon Therapeutics B.V., een spin-off bedrijf van ProQR Therapeutics, kondigt vandaag de succesvolle afsluiting van zijn eerste investeringsronde aan. De startkapitaal financiering werd verzorgd door een consortium van private en institutionele investeerders. ProQR wordt meerderheidsaandeelhouder. Amylon Therapeutics richt zich op aandoeningen van het centraal zenuwstelsel (CNS) door middel van een ultra-genetics benadering, met de focus op zeldzame genetische ziektes die kunnen dienen als een mogelijke springplank naar vaker voorkomende aandoeningen.

Amylon zal het geïnvesteerde kapitaal gebruiken om onderzoek naar behandelingsmethoden voor CNS-aandoeningen voort te zetten, met een primaire focus op zijn voornaamste programma AT-010, een kandidaat-geneesmiddel gericht op de Katwijkse ziekte. Katwijkse ziekte is een zeldzame genetische aandoening gerelateerd aan het amyloid-beta eiwit dat op middelbare leeftijd in een vroegtijdig stadium hersenbloedingen kan veroorzaken. Een toekomstig, aan het amyloid-beta eiwit gerelateerde, doel zou Cerebrale Amyloid Angiopathie (CAA) kunnen zijn. CAA is een veelvoorkomende aandoening en de primaire oorzaak van hersenbloedingen bij ouderen. Er is op dit moment geen behandeling voor deze ziektes. 

Amylon is een spin-off bedrijf van ProQR Therapeutics N.V., een aan NASDAQ genoteerd biofarmaceutisch bedrijf gevestigd in Leiden, Nederland. Amylon wordt geleid door oprichter Thomas de Vlaam, die het programma AT-010 bij ProQR Therapeuthics uitvond en leidde als hoofdverantwoordelijke voor CNS-indicaties. “Ik ben ongelooflijk blij dat we onze eerste investeringsronde hebben afgesloten. Het is een groot compliment en een bevestiging dat wij de goede richting opgaan met ons bedrijf en programma,” zegt De Vlaam, Chief Executive Officer bij Amylon. “Wij zijn dankbaar dat we Amylon onder de vleugels van ProQR hebben kunnen oprichten. De toegang tot kennis en de mogelijkheid om te werken met zo’n talentvolle groep mensen heeft ons in staat gesteld om uit te groeien tot het punt waar we nu onafhankelijk verder kunnen gaan.”

“De behoefte van patiënten die leven met een aan het amyloid-beta eiwit gerelateerde aandoening is zeer significant en tot op heden zijn er geen ziektewijzigende behandelingen voorhanden”, zegt Thomas Wisniewski, directeur van het Alzheimer’s Disease Research Center in New York. “De technologie die Amylon ontwikkelt voor deze patiënten is gestoeld op solide wetenschappelijke grondslag en ziet er veelbelovend uit voor patiënten.”

Amylon kondigt tevens aan dat Dinko Valerio, oprichter en voormalig CEO van Crucell en voorzitter van de Raad van Commissarissen bij ProQR, zal toetreden tot de Raad van Commissarissen. “Onderzoek gericht op de hersenen is historisch gezien een moeilijke uitdaging. De recente technologische doorbraken hebben onze kansen om deze verwoestende aandoeningen te bestrijden drastisch verbeterd”, zegt Valerio. “Wij geloven dat dit het juiste moment is om ons te richten op CNS, en deze overtuiging is het fundament van Amylon. Ik ben zeer verheugd de kans te krijgen om te helpen bij deze nieuwe fase voor Amylon en Thomas te ondersteunen bij deze spannende onderneming.”

De wetenschappelijke adviesraad van Amylon zal bestaan uit de volgende leden:

• Philip Scheltens MD, Hoogleraar Neurologie en directeur van het Alzheimercentrum VUmc Amsterdam.
• Thomas Wisniewski MD, directeur van het Alzheimer’s Disease Research Center in New York, Hoogleraar Neurologie, Pathologie en Psychiatrie aan de New York University School of Medicine.
• Gerard Platenburg, mede-oprichter en Chief Innovation Officer bij ProQR.

Over Amylon

Amylon Therapeutics richt zich op CNS-aandoeningen door middel van een ultra-genetics benadering, met de focus op zeldzame genetische aandoeningen die kunnen dienen als een mogelijke springplank naar vaker voorkomende indicaties. De anti-amyloid technologie van Amylon maakt een focus op verschillende aandoeningen mogelijk, met een primaire focus op HCHWA-D en CAA. Amylon wordt geleid door oprichter Thomas de Vlaam, aangevuld door een wetenschappelijke raad van ervaren wetenschappers en biotech-veteranen. Als een spin-off van het aan NASDAQ genoteerde ProQR Therapeutics, geniet Amylon een rijkdom aan kennis en ervaring via zijn aandeelhouders en netwerk.

Over AT-010

AT-010 is een first-in-class RNA-gebaseerde oligonucleotide die zich richt op het moduleren van splicing van het mRNA van de Amyloid Precursor Protein (APP). Dit resulteert in een APP vorm waarbij het toxische Amyloid-Beta segment niet langer in het eiwit aanwezig is.

Over ProQR

ProQR Therapeutics is gewijd aan het veranderen van levens door middel van de creatie van transformatieve RNA-medicijnen voor de behandeling van ernstige zeldzame genetische ziektes als cystische fybrose, Amaurosis congenita van Leber en Epidermolysis bullosa. Gebaseerd op ons unieke en beschermde RNA-herstel platformtechnologie groeit onze pijplijn met patiënten en dierbaren in het achterhoofd.

Over CAA

Cerebrale Amyloid Angiopathie (CAA) is de belangrijkste oorzaak van hemorragische (bloeding) beroertes bij ouderen. Deze ziekte wordt veroorzaakt door de aggregatie en afzetting van de toxische peptide amyloid-beta in de bloedvaten in de hersenen. Deze vasculaire amyloid afzettingen veroorzaken uiteindelijk onherstelbare schade aan de vaatwanden en leiden tot hemorragische beroertes. Op dit moment zijn er geen effectieve preventie of behandelstrategieën voor CAA.

Over Katwijkse ziekte/HCHWA-D

Hereditary Cerebral Hemorrhage with Amyloidosis of the Dutch type (HCHWA-D), beter bekend als Katwijkse ziekte, is het genetische subtype van CAA, waarbij een puntmutatie leidt tot het versnelde begin van ziekte. De aandoening wordt gekenmerkt door een progressief verlies van de intellectuele functie (dementie), beroerte en andere neurologische problemen die starten op middelbare leeftijd. De meeste mensen met deze ziekte overlijden binnen tien jaar nadat de eerste tekenen en symptonen verschijnen en na de intrede neemt de kwaliteit van leven snel en ernstig af. Op dit moment is er geen interventie of ontwikkeling aanwezig om de oorzaak en/of symptomen van HCHWA-D te bestrijden.